Genskom terapijom uvodi se novi, funkcionalni gen u stanicu i organizam čovjeka kako bi se nadomjestio nedostatak funkcije postojećeg, često mutiranog gena te izliječila bolest, koja je nastala kao posljedica nedostatka tog proteina. Između ostalog, svoju je primjenu našla i u liječenju teških oštećenja mrežnice koja nastaju zbog mutacija nekoliko različitih gena. Oko je pogodno za gensku terapiju iz više razloga: Mrežnica je formirana od uređenih epitelnih slojeva koji olakšavaju ubrizgavanje i umetanje vektora u kojem se nalazi terapeutski gen te zbog samog položaja i veličine oka. Bolesti mrežnice za koje klasična medicina nema lijek, a u kojih je genska terapija pronašla svoju primjenu su: Leberova urođena amauroza (LCA), Retinitis pigmentosa, koroideremija, akromatopsija, Stargardtova bolest i starosna degeneracija makule. Jedna od trenutno dostupnih i iznimno učinkovitih genskih terapija za liječenje bolesti mrežnice poznata je pod komercijalnim nazivom Luxturna, koja je ujedno i prva genska terapija tog tipa koja je odobrena od strane Američke agencije za hranu i lijekove (FDA). Tijekom te terapije nadomješta se nedostatak proteina kojeg kodira gen RPE65. Još se mnoga ispitivanja u području genske terapije nalaze se u različitim eksperimentalnim i kliničkim fazama.